Horama, société dédiée à la thérapie génique pour traiter la cécité et membre d’Atlanpole Biotherapies, fait partie des lauréats I-Lab 2015 dans la catégorie « Création-Développement ». Elle obtient ainsi une subvention de 150 000 € qui va lui permettre de démarrer le développement pharmaceutique de son second produit « HORA-RLPB1 ».
Horama, créée en mars 2014, est une société dédiée à la thérapie génique pour le traitement, de rétinopathies pigmentaires récessives héréditaires orphelines, des pathologies ophtalmiques rares. La société rassemble des compétences complémentaires de scientifiques experts reconnus sur la scène internationale dans le domaine de la thérapie génique en ophtalmologie. Son ambition est de rétablir la fonction visuelle à l’aide d’un type de vecteur viral spécifique basé sur les « adeno-associated virus » [AAV]. L’équipe d’Horama (Nantes et Montpellier) est d’ailleurs la première en France à avoir réalisé, dès 2011, un essai clinique de thérapie génique appliquée à l’ophtalmologie.
En tant que lauréate I-Lab dans la catégorie « Création-Développement » (Horama a bénéficié du soutien d’Atlanpole pour la constitution de son dossier de candidature), la société obtient une subvention de 150 000 € qui va lui permettre, dès la fin 2015, de démarrer le développement pharmaceutique de son deuxième produit nommé « HORA-RLPB1 » au sein de l’UMR 1089 AGT (Atlantic Gene Therapy) à Nantes. « Nous aurons besoin de trouver dans les tous prochains mois le complément de financement nécessaire pour boucler le budget pré-clinique» précise Denis Cayet, Président d’Horama.
Ce produit, découvert par l’équipe du professeur Christian Hamel à l’Inserm U 1051 – Institut des Neurosciences de Montpellier, vise à traiter une forme particulière de rétinite pigmentaire, la rétinite ponctuée albescente (RPA). Comme les autres rétinites, cette maladie génétique provoque des difficultés visuelles dans la pénombre et un rétrécissement progressif du champ visuel, avec en plus des troubles associés à la présence de nombreuses taches blanches. Cette forme de rétinite pigmentaire touche plus de 20 000 malades dans le monde et représente pour Horama un potentiel de marché de près de 7000 patients.
Le premier produit d’Horama, « HORA-PDE6B », est déjà en phase d’étude toxicologique réglementaire (financée par l’IHU CESTI à Nantes) et poursuit son développement grâce au financement de BPIFrance obtenu en mars dernier. La société constitue ainsi progressivement son portefeuille de produits de thérapie génique appliqués à l’ophtalmologie. La thérapie génique appliquée aux maladies rares de la rétine peut désormais compter sur un nouvel acteur clé.