Perha Pharmaceuticals, basée à Roscoff, développe une petite molécule pour traiter les déficiences cognitives liées à la trisomie 21 et à la maladie d’Alzheimer. En inhibant l’activité excessive de la kinase DYRK1A, le candidat médicament devrait améliorer l’autonomie et la qualité de vie des patients. Sa sécurité est actuellement évaluée chez des volontaires sains et des personnes atteintes du syndrome de Down ou de la maladie d’Alzheimer dans le cadre d’un essai clinique de phase 1.
L’entreprise recherche aujourd’hui des fonds via Capital Cell, première plateforme européenne de financement participatif pour les projets de biotechnologie.
Aucun médicament n’est actuellement disponible pour traiter les déficiences cognitives associées au syndrome de Down
« Une amélioration des conditions du syndrome de Down et de la maladie d’Alzheimer (et dans les deux cas, car les personnes atteintes du syndrome de Down courent un risque élevé de développer la maladie d’Alzheimer) pourrait être obtenue grâce aux inhibiteurs DYRK1A de Perha Pharmaceuticals. » Marie-Claude Potier – Directeur de recherche au CNRS
« Il s’agit d’une innovation très intéressante qui pourrait répondre à un besoin non satisfait. Ils disposent d’une solide équipe d’experts dans plusieurs domaines pertinents et les études précliniques semblent prometteuses. Certains risques pourraient remettre en question les essais sur l’homme. Cependant, en cas d’échec des essais DS, la société pourrait réorienter le médicament vers le traitement d’autres maladies, comme la MA. » Alba Boix – Chercheur postdoctoral à l’École de médecine Icahn du Mont Sinaï
« La relation entre la cible et la maladie est établie. Il existe plusieurs études décrivant l’inhibition de DYRK1A pour le DS et il existe certaines preuves pour la MA. L’équipe possède une vaste expertise en chimie et a pu identifier un inhibiteur puissant avec des données toxicologiques positives ainsi qu’une efficacité in vivo. Dans l’ensemble, d’un point de vue scientifique, le projet semble sur la bonne voie. » Dmytro Koukhtar – Associé au développement commercial chez Alentis Therapeutics