- La désignation de médicament orphelin témoigne de la reconnaissance du potentiel thérapeutique du candidat-médicament SBL01, qui cible deux voies de mort cellulaire régulée.
- L’octroi de ce statut orphelin par l’Agence européenne des médicaments (EMA) constitue une étape clé pour SeaBeLife et pour son approche innovante du traitement de maladies graves potentiellement mortelles.
SeaBeLife, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de traitements innovants pour bloquer la nécrose cellulaire, annonce aujourd’hui l’obtention d’une désignation de médicament orphelin (ODD – Orphan Drug Designation) auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour son candidat SBL01 dans le traitement de l’insuffisance hépatique aiguë.
L’insuffisance hépatique aiguë (IHA) est une maladie potentiellement mortelle qui survient lorsque le foie cesse soudainement de fonctionner chez une personne sans antécédent hépatique, entraînant une encéphalopathie (dysfonctionnement cérébral) et une coagulopathie (trouble de la coagulation). L’IHA touche souvent des personnes jeunes et présente une morbidité et une mortalité élevées (85 % si une transplantation n’est pas possible).
Dans l’Union Européenne, la population de patients atteint d’une IHA représente entre 1,3 et 3,1 personnes sur 10 000. Ce chiffre est inférieur au seuil de désignation orpheline de l’EMA, qui vise des pathologies n’affectant pas plus de 5 personnes sur 10 000. Grâce à cette désignation orpheline, SeaBeLife pourra bénéficier d’incitations réglementaires et financières, notamment d’une assistance à l’élaboration de protocoles, de réductions de frais et d’une exclusivité commerciale pendant dix ans après l’approbation.
Selon le Comité en charge de l’évaluation des médicaments orphelins de l’EMA (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP), « les données non-cliniques fournies par [SeaBeLife] dans un modèle animal d’insuffisance hépatique aiguë montrent une réduction de l’hépatotoxicité et une amélioration de la survie lorsque SBL01 est utilisé en association avec le produit actuellement sur le marché dans la maladie concernée, par rapport au produit autorisé seul. Le Comité considère que cela constitue un avantage cliniquement pertinent. »
« Nous sommes ravis d’avoir obtenu la désignation de médicament orphelin de la part des autorités européennes. Il s’agit d’une reconnaissance importante de la solidité de nos recherches précliniques. Cela renforce notre détermination à poursuivre cette approche pour le traitement des maladies hépatiques aiguës et des pathologies ophtalmologiques sévères », souligne Morgane Rousselot, PDG et co-fondatrice de SeaBeLife. « Nous franchissons cette étape tout en préparant activement une levée de fonds de série A auprès de fonds de capital-risque, de fonds institutionnels et de family offices. »
SBL01 est une petite molécule first-in-class qui inhibe à la fois la nécroptose et la ferroptose. Ces deux phénomènes sont des voies de mort cellulaire régulée, un processus clé dans l’insuffisance hépatique aiguë où les cellules dégénèrent de manière brutale. La molécule de SeaBeLife est capable d’inhiber spécifiquement la cascade d’induction de ces deux mécanismes de mort cellulaire, permettant ainsi de protéger les cellules et de régénérer la fonction hépatique.
En savoir plus : www.seabelife.com