Les lymphomes T sont un groupe hétérogène de pathologies graves à l’évolution incertaine, où l’attente de nouveaux traitements est importante. Le LIS1, issu de la plateforme technologique d’anticorps (GH-pAb[2]) de la biotech française XENOTHERA, a prouvé son efficacité anti-lymphome T dans les études précliniques. L’agence américaine du médicament (FDA), au vu des données scientifiques et médicales de XENOTHERA, vient de conférer au LIS1 la désignation de médicament orphelin (ODD) dans l’indication Lymphomes T.
Les équipes R&D de XENOTHERA ont démontré, in vitro et in vivo, l’efficacité du traitement par LIS1 sur plusieurs lymphomes T. Compte-tenu de l’hétérogénéité de cette maladie, les chercheurs de XENOTHERA ont exploré le potentiel du LIS1 sur différents sous-types de lymphomes T, et montré que jusqu’à 90% des tumeurs de patients sont susceptibles d’être sensibles au LIS1. L’anticorps de XENOTHERA représente ainsi un nouvel espoir thérapeutique pour les patients atteints de Lymphomes T, dont le pronostic est particulièrement défavorable.
La désignation de médicament orphelin est une étape majeure de confirmation formelle par une agence réglementaire ; par sa décision, la FDA affirme ainsi l’intérêt thérapeutique d’un futur médicament pour des patients pour qui aucun traitement n’est disponible. Au-delà de cette confirmation externe qui atteste les résultats et la stratégie de la biotech, l’ODD permettra au LIS1 de XENOTHERA de bénéficier de processus réglementaires gratuits et accélérés, d’avantages fiscaux et d’une exclusivité de commercialisation de 7 ans une fois l’autorisation de mise sur le marché obtenue.
« La reconnaissance de la qualité et de l’intérêt thérapeutique d’un candidat médicament est toujours un jalon important pour une biotech. Ici, l’analyse de nos données par la FDA confirme le bien-fondé de notre stratégie dans le domaine du cancer, en onco-hématologie dans le cas du LIS1, tout comme notre produit XON7 ciblant les tumeurs solides. Nous nous réjouissons d’apporter un nouvel espoir aux patients atteints de Lymphomes T, pour qui les traitements disponibles aujourd’hui ont une efficacité malheureusement limitée. Le LIS1 sera une arme de plus dans l’arsenal des traitements à disposition des hématologues, qui manifestent un intérêt pour tout traitement innovant, comme celui de XENOTHERA. Le premier essai clinique en lymphome est prévu pour démarrer début 2024 ; cette ODD confirme qu’il est important d’avancer, pour le bien des patients, et nous mettrons toute notre énergie pour que le traitement soit disponible pour eux aussi rapidement que possible. », commente Odile Duvaux, Présidente et co-fondatrice de XENOTHERA.
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[1] Orphan Drug Designation [2] Glyco-Humanized Polyclonal Antibody |